杭州7月24日电(记者 郭其钰 实习生 苏礼昊)记者24日从浙江大学医学院附属儿童医院(下称“浙大儿院”)了解到，该院对全国首例法布雷病患儿进行特异性治疗，13岁的小宇(化名)将在医保用药的保障下，接受特效药物法布赞(注射用阿加糖酶β)的长期治疗。
“法布雷病是一种罕见病，患病概率仅为十万分之一，目前国内仅有三百多名确诊患者。”浙大儿院肾脏泌尿中心主任毛建华介绍，法布雷病的症状没有特异性，早期常出现如手脚烧灼般疼痛等症状，如果不加控制会造成肾脏、心脏、脑血管等多系统损害，减少预期寿命。
两年前小宇感觉到四肢疼痛，辗转多家医院后于今年被确诊为法布雷病，一直盼望能用上治疗疾病的特效药物。24日，在完成一系列检查后，小宇顺利用上第一支特效药，这也是全国首例法布雷病患儿的特异性治疗。接下来，小宇每隔半个月就将接受一次特效药的注射。
据了解，今年5月，法布雷的特异性治疗药物法布赞进入中国市场。7月，该药物被纳入浙江省医保目录。
“目前小宇一年的药物费用为88.8万元，随着他年龄的增长，这个数字很快将达到100万元。”毛建华介绍，特效药纳入医保后，患者只需支付总费用的20%，且全年费用不超过10万元，这将极大缓解患者和家庭的经济负担。
毛建华表示，将特效药物纳入医保、开展儿童患者的特异性治疗，将对解决“医无所药”“药无所保”的难题起到积极作用，使患者不再惧怕昂贵的治疗费用。同时提高社会和医护人员对罕见病的认识，实行真正有价值的治疗方案。(完) 【编辑:姜雨薇】
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